Con đường Hedgehog điều hòa sự phát triển và biệt hóa tế bào trong quá trình tạo phôi. Con đường này không hoạt động trong mô trưởng thành. Đột biến gen mã hóa SMO (protein thụ thể xuyên màng tế bào) và PTCH1 (gen ức chế khối u) gây tăng hoạt bất thường và kích hoạt con đường truyền tín hiệu Hedgehog. Điều này dẫn đến sự tăng sinh không giới hạn của các tế bào đáy.  90% các trường hợp ung thư biểu mô tế bào đáy liên quan con đường Hedgehog.

Phẫu thuật vẫn là tiêu chuẩn vàng trong điều trị phần lớn BCC. Tuy nhiên, tùy thuộc vào phân nhóm mô học, đặc điểm khối u và tình trạng bệnh đồng mắc đi kèm của bệnh nhân, các lựa chọn điều trị khác có thể được xem xét bao gồm imiquimod, liệu pháp quang động, phẫu thuật lạnh, nạo và xạ trị.

Vismodegib là một chất ức chế con đường Hedgehog được giới thiệu gần đây. Hiệu quả của vismodegib đã được đánh giá trong nghiên cứu ERIVANCE ở những bệnh nhân “BCC tiến triển” (aBCC). Thuật ngữ aBCC dùng để chỉ BCC tiến triển tại chỗ (laBCC) và BCC di căn có triệu chứng (mBCC). Mặc dù không có định nghĩa chính xác về laBCC, nhưng thuật ngữ này được sử dụng để mô tả các khối ung thư da “không thể phẫu thuật” hoặc việc cắt bỏ chúng sẽ gây  giảm chức năng không thể chấp nhận tại vị trí phẫu thuật. BCC "không thể phẫu thuật" do các yếu tố đơn lẻ hoặc kết hợp: kích thước quá lớn, vị trí phẫu thuật khó, khả năng cao tái phát. mBCC di căn đến các hạch bạch huyết khu vực hoặc các cơ quan ở xa như phổi, xương. mBCC cực kỳ hiếm gặp, với tỷ lệ mắc từ 0,003% đến 0,1% trong tất cả các BCC. Dựa trên kết quả của nghiên cứu ERIVANCE, vismodegib đã được phê duyệt vào tháng 1 năm 2012 tại Hoa Kỳ và 1,5 năm sau ở Châu Âu để điều trị aBCC ở người lớn.

Vismodegib được xem là một loại thuốc mang tính cách mạng, vì nó đáp ứng nhu cầu quản lý bệnh nhân mBCC hoặc laBCC kém đáp ứng với các phương pháp điều trị cũ. Liều dùng vismodegib là 150 mg uống một lần mỗi ngày. Tuy nhiên, các tác dụng phụ mức độ nhẹ đến trung bình liên quan đến vismodegib như co thắt cơ, rụng tóc, loạn vị giác và sụt cân có thể là rào cản đối với liệu trình điều trị kéo dài. Do đó các chiến lược điều trị vismodegib mới ra đời như điều trị ngắt quãng nhằm tăng khả năng dung nạp thuốc và tăng cường sự tuân thủ điều trị của bệnh nhân mang lại kết quả điều trị đầy hứa hẹn.

LINK FULL BÀI BÁO CÁO: http://admin.bvdl.org.vn/upload/files/files/VISMODEGIB-BS-CONG-LY.pdf

-------------------